Skip to content Skip to navigation

Hastalıkları Genlerle Tedavi Etmek

Dr. Mahir E. Ocak
03/03/2020 - 15:51

Kanser, Down sendromu, renk körlüğü gibi pek çok hastalığın kökeninde genler vardır. Ancak bu hastalıkları tedavi etmek için kullanılan geleneksel yöntemlerde sadece belirtiler ortadan kaldırılmaya çalışılıyor, hastalığın kökeninde yer alan genlere bir müdahalede bulunulmuyor.

İnsanların genlerine müdahale ederek hastalıkları tedavi etme fikri ilk olarak 1972’de ortaya atılmıştı. Aradan geçen yaklaşık 50 yılda konu üzerine pek çok çalışma yapıldı. İlk gen tedavisi ilacı 2003 yılında Çin’de piyasaya sürüldüyse de dünyanın geri kalanının gen tedavilerinin faydaları ve güvenliği konusunda ikna olması kolay olmadı. Ancak son birkaç yılda durum değişmeye başladı. Şu an çeşitli kanser türleri, kalıtsal hastalıklar ve viral enfeksiyonların tedavisi için kullanılan 10’un üzerinde gen tedavisi var.

Gen tedavilerinde iki ana yöntem kullanılır: sağlıklı genleri hastalıklı hücrelere aktarmak ve sorunlu genlerin çalışmasını engellemek. Her iki yöntem de özel olarak tasarlanıp üretilmiş DNA parçalarının hastalıklı hücrelere aktarılmasını gerektirir.

DNA parçalarını hastalıklı hücrelere aktarmak için vektör olarak isimlendirilen taşıyıcılar kullanılır. Vektörlerin yeterli miktarda gen taşıyabilmesi ve sadece arzu edilen türdeki hücrelere dağıtım yapmasının yanı sıra bağışıklık sisteminin vektörlere tepki vermemesi beklenir. Ayrıca hücrelere aktarılan genlerin, sorunun giderilebilmesi için, yeterli miktarda proteinin üretilmesini sağlaması da gerekir. Bunların yanı sıra önemli bir yan etki de ortaya çıkmamalıdır. Gen tedavilerinde kullanılan vektörler genel olarak iki gruba ayrılabilir: viral ve viral olmayan.

The U.S. Food and Drug Administration

Virüsler kendi başlarına çoğalamaz, kopyalarını üretmek için bir konakçıya ihtiyaç duyarlar. Bir virüs bulaştığı konakçı hücrenin genetik malzemesini kullanarak çoğalır. Hatta retrovirüsler kendi genetik malzemelerini konakçı hücrenin genomuna kopyalar. Viral vektörlerin kullanıldığı gen tedavilerinde özel olarak tasarlanıp üretilmiş genleri hastalıklı hücrelere aktarmak için virüslerin bu özelliğinden yararlanılır. Tedavi amacıyla kullanılacak DNA parçaları virüslerin DNA’sına eklenir ve hastanın vücuduna aktarılır.

The U.S. Food and Drug Administration

Viral olmayan yöntemlerdeyse DNA bazen çıplak olarak bazen de çeşitli parçacıklar ya da organik moleküllerle beraber vücuda aktarılır. Örneğin çıplak DNA bazen doğrudan vücuda enjekte edilir bazen de altın parçacıklarının üzerine tutturulduktan sonra gen tabancası olarak adlandırılan cihazlarla hastalıklı hücrelerin üzerine “ateşlenir”.

Viral yöntemler, viral olmayan yöntemlere göre genleri hastalıklı hücrelerin çekirdeklerine aktarma konusunda daha başarılıdır. Genellikle yöntemin tek bir kez uygulanması bile hastalıklı hücrelere istenilen miktarda gen aktarmak için yeterlidir. Viral olmayan yöntemlerin etkili olabilmesi içinse en azından birkaç kez uygulanması gerekir. Ancak viral yöntemler pahalıdır. Ayrıca vektör olarak kullanılan virüslerin bağışıklık sisteminden tepki görme ya da çeşitli sağlık sorunlarına sebep olma riski vardır. Viral olmayan yöntemler ise bağışıklık sisteminde bir tepkiye sebep olmaz. Ayrıca bu yöntemde, viral olmayan yöntemlerin aksine, aktarılabilecek gen miktarı neredeyse sınırsızdır.

Hastalıklı hücrelere aktarılan DNA parçalarının uzun süre etkili olabilmesi ancak hücrenin genomunun bir parçası olmalarıyla mümkündür. Çünkü yalnızca bu sayede hücre bölünmesi sırasında nesilden nesile aktarılabilirler. Eğer hücrelere aktarılan DNA parçaları hücrenin kendi DNA’sına eklenmiyorsa, etkili olabilmeleri için, tedavinin tekrar tekrar uygulanması gerekir.

Bugüne kadar geliştirilmiş gen tedavilerinin bazıları hücrelere iyi genler taşıyor bazılarıysa hastalıklı genlerin çalışmasını engelliyor.

Hücrelere iyi genler taşıyan ilaçların bazıları şunlar:

Görseli büyütmek için üstüne tıklayın.

 

Sorunlu genlerin çalışmasını engelleyen gen tedavilerinden bazıları da şunlar:

Görseli büyütmek için üstüne tıklayın.

Kaynaklar:

İlgili İçerikler

Tıp ve Sağlık

Michigan Üniversitesinde çalışan bir grup araştırmacı uzuvlarını kaybeden insanların (amputelerin) yapmak istedikleri hareketleri düşünerek kontrol edebildiği bir robot el geliştirdi. Dr. Philip P. Vu ve arkadaşları tarafından yapılan araştırma ile ilgili makale Science Translational Medicine’da yayımlandı.

Tıp ve Sağlık

Çin’de ortaya çıktıktan sonra hızla yayılan yeni tip koronavirüsün neden olduğu COVID-19 hastalığı, dünya genelinde yaklaşık 210.000 insanı etkiledi. SARS-CoV-2 diğer koronavirüs türlerine göre neden hızla yayılıyor ve çok sayıda insanı etkiliyor?

Tıp ve Sağlık

Ellerimizi temiz tutmak, koronavirüs gibi patojenler (hastalık yapıcı mikroorganizmalar ve virüsler) yoluyla yayılan hastalıklardan korunmak için alabileceğimiz önlemlerin başında geliyor. Hatta bazı bilim insanları el hijyenini “kendi kendinize yapabileceğiniz aşı” olarak tanımlıyor. Ancak araştırmalar ellerimizi gerektiği gibi yıkamadığımızda patojenlerin ellerimizde kaldığını gösteriyor.

Tıp ve Sağlık

McMaster Üniversitesinde çalışan bir grup araştırmacının complestatin ve yeni keşfedilmiş corbomycin adlı antibiyotiklerle yaptıkları deneyler, bu antibiyotiklerin bakterilerle daha önceleri bilinenlerden farklı bir biçimde savaştıklarını gösterdi.

Tıp ve Sağlık

Kıyafetlerimizin üretiminde kullanılan iplikçikler çoğu zaman polyester, naylon ve akrilik gibi plastiklerden elde edilir. Yapılan son bilimsel çalışmalar, bu mikroiplikçiklerin denizlerdeki plastik kirliliğinin ana kaynaklarından biri olduğunu gösteriyor.

Tıp ve Sağlık

Hafta sonları tüm aile bir aradayken pazar kahvaltıları nasıl da güzel olur, değil mi? Patatesli omlet, simit, börek, krep, kızarmış ekmek... Bu kadar şeyi yedikten sonra tatlı bir uyku bastırır. Peki ama neden?

Tıp ve Sağlık

Çin’in Wuhan şehrinde ortaya çıkan yeni tip koronavirüsün neden olduğu salgın dünyanın farklı yerlerine hızla yayılıyor. Şu ana kadar 30.000'den fazla kişinin hayatını kaybetmesine neden olan virüs hakkında bilinmesi gerekenleri derledik.

Tıp ve Sağlık

San Diego’daki Kaliforniya Üniversitesinde çalışan Prof. Dr. Karen Christman ve arkadaşları kalp krizi geçirmiş hastaların kalp kaslarını onarmak için bir hidrojel geliştirdi.

Tıp ve Sağlık

Okulda sınav haftasındasınız ve ders çalışırken sürekli bir şeyler atıştırıyorsunuz. Bu durumda muhtemelen “Stresten yiyorum” cevabını verirsiniz. Bazı insanlar stresli oldukları dönemlerde normalde olduğundan daha fazla yemek yer. Stres bazı insanların ise yeme isteklerinin azalmasına neden olur. Peki, stres yeme alışkanlıklarımızı nasıl etkiliyor?

Tıp ve Sağlık

Sağlıklı gelişebilmeleri için çocukların düzenli bir biçimde aşılanması çok önemli. Ancak bazen aşı kayıtlarında sıkıntılar yaşanabiliyor. Bazen de ebeveynler çocuklarının hangi aşıları olduğunu ya da hangi aşının zamanının geldiğini unutabiliyor.